Studie (Medizin)
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Eine klinische Studie ist die Einflußnahme (z.B. durch medikamentöse Behandlung) auf eine Krankheit in einem kontrollierten experimentellen Umfeld.
Dabei stellen die klinischen Studien (Klinische Prüfung) den letzten Schritt in der Entwicklung eines neuen Therapieansatzes dar.
In der Praxis geht es dabei meist um die Verträglichkeit und/oder medizinische Wirksamkeit von Medikamenten. Andere Studien könnten beispielsweise chirurgische u.ä. Therapien umfassen.
Inhaltsverzeichnis |
Studien nach Entwicklungsstadien
Je nach Entwicklungsfortschritt werden die Studien in sog. klinische Phasen unterteilt. Die Genehmigung zur nächst höheren Phase wird von der entsprechenden Aufsichtsbehörde nur dann erteilt wenn die vorangegangene Studienphase mit Erfolg abgeschlossen wurde.
| Phase | Personen | Dauer | Hauptziel | |
| I | ca. 6-32 | Wochen | Pharmakokinetik, Verträglichkeit und Sicherheit des Medikaments | |
| II | ca. 50 - 200 | Monate | Überprüfung des Therapiekonzepts (Proof of Concept, Phase IIa), Findung der geeigneten Therapiedosis (Dose Finding, Phase IIb), Positive Effekte der Therapie sollten zu beobachten sein | |
| III | ca. 200 - 10.000 | Jahre | Signifikanter Wirkungsnachweis (Pivotal Study) und Marktzulassung der Therapie; nach Marktzulassung werden laufende Studien dann zu IIIb-Studien | |
| IV | ab ca. 1000 | Jahre | auch Marketing-Studien genannt; erfolgen mit bereits zugelassenen Medikamenten und dienen hauptsächlich zur Marktpenetration (= Steigerung der Bekanntheit bei Verordnern) und zur Feststellung sehr seltener Nebenwirkungen im Rahmen der Sicherheit |
Ein typischer Wirkstoff hat, bevor er in die 1. klinische Studienphase (Phase I) geht, schon etwa ein Jahrzehnt strenger präklinischer Studien durchlaufen. Nach einer FDA-Veröffentlichung (2004), hat ein solcher Wirkstoff dennoch nur eine Chance von 8%, schließlich auch die Marktreife zu erlangen. Eine Ursache dafür ist die geringe Übertragbarkeit von Ergebnissen aus Tierversuchen auf den Menschen: die große Mehrzahl (etwa 90%) der Substanzen, die sich im Tiermodell als "sicher" zeigten, scheitern in den nachfolgenden klinischen Studien.
Studiendesign
Um sicher zu stellen, dass kein anderer Faktor als der zu testende Wirkstoff für ein erfolgreiches Studienergebnis verantwortlich ist, entspricht ein modernes Studiendesign in der Regel folgenden Kriterien:
| Placebokontrolliert | Zum Vergleich erhält eine Patientengruppe den Wirkstoff, die andere ein Scheinmedikament, welches keinen Wirkstoff enthält. | |
| aktiv kontrolliert | Eine Patientengruppe erhält den zu testenden neuen Wirkstoff, die andere etabliertes Medikament, wobei Wirkung und Verträglichkeit miteinander verglichen werden | |
| Randomisiert | Die Entscheidung, welcher Patient welchem Medikament (bzw. Placebo) zugeordnet wird, erfolgt nach dem Zufallsprinzip | |
| Doppelblind | Weder der Prüfarzt noch der Patient weiß, welches Medikament (bzw. Placebo) jeweils verwendet wird | |
| Multizentrisch | Die Studie wird (national oder international) in einer Vielzahl von Kliniken durchgeführt |
Zur Durchführung einer klinischen Studie ist die Genehmigung durch eine Ethik-Kommission erforderlich. Die Regeln der Good Clinical Practice (GCP) sind verbindlich für die Durchführung klinischer Tests.
In Deutschland war der Thalidomid(Contergan)-Skandal, bei dem die unerwünschten und schweren Nebenwirkungen lange unbemerkt blieben, einer der Hauptgründe für das Festsetzen dieser strengen Regeln bei der Einführung neuer Pharmaka.
In manchen Fällen sind jedoch kontrollierte und randomisierter Studien nicht oder nur schwer durchführbar. Gründe hierfür können sein:
- die Seltenheit der Krankheit
- Ausschluss einer Kontrollgruppe aus ethischen Gründen, wenn davon auszugehen ist, dass der zu testende Wirkstoff einen gravierenden therapeutischen Vorteil besitzt.
- invasive Therapien (wenn beispielsweise eine Scheinoperation durchgeführt werden müsste)
Daher gibt es auch weniger strenge Studien-Typen, wie etwa die Fall-Kontroll-Studie, die Kohorten-Studie oder die Prä-Post-Studie. Diese lassen nur Aussagen mit einer gewissen Unsicherheit über die untersuchte Therapieform zu. Im Rahmen der evidenzbasierten Medizin wird heute versucht, für jedes therapeutische Vorgehen eine möglichst gute wissenschaftliche Grundlage zu schaffen. An oberster Stelle steht dabei die Metaanalyse mehrerer randomisierter Studien, an unterster die Expertenmeinung, dazwischen die angeführten Studien.
Sponsoren
Der Sponsor einer klinischen Studie ist für den organisatorischen Ablauf zuständig. Er trägt alleine und ausschließlich die Verantwortung und somit das Risiko. Die wichtigsten Träger klinischer Studien sind die pharmazeutische Industrie (siehe auch Pharmaforschung), Universitätsinstitute und angegliederte Forschungseinrichtungen, sowie staatliche, halbstaatliche und sonstige gemeinnützige Einrichtungen des Gesundheitswesens.
Weblinks
Internet-Portal für klinische Studien, Internationaler Verband der Pharmazeutikhersteller und -verbände (IFPMA)
